Néhány hónapja két cikket is publikáltak a makuladegeneráció megfékezésére készített őssejt implantátumokkal kapcsolatos korai klinikai eredményekről.

A makuladegeneráció a látás romlásának egyik gyakori okozója. A makula vagy sárgafolt a retina éleslátásért felelős része, ahol a fényérzékelő sejtek rendkívül nagy számban vannak jelen. Az életkorral nő a kialakulás veszélye és a keringési rendszer normális működését veszélyeztető tényezők (pl. dohányzás, kevés testmozgás, egészségtelen táplálkozás) is fontos rizikófaktorai a makuladegenerációnak. A betegség a kezdetekben még tünetmentes, azonban a későbbiekben a fényérzékeny sejtek pusztulása a látótér középső részének kiesését eredményezi.

Az előrehaladott makuladegenerációnak két altípusa van, az egyiket nedves makuladegenerációnak nevezik, ami a retinában keletkező új vérerek miatt alakul ki. Ezek a vérerek sérülékenyek, ezért a vér kiszivárog a retinára és ez okozza a fényérzékeny sejtek pusztulását. A száraz makuladegeneráció nem jár együtt új vérerek keletkezésével, hanem az anyagcseretermékek felhalmozódásával kezdődik és az esetek kb. 90 %-áért felelős. A jelenlegi kezelési módszerek csak lassítani képesek a degenerációt, azonban felmerült, hogy a retina legalsó, tápláló rétegének őssejtekkel való újraképzése megmenthetné a felsőbb, a látáshoz szükséges rétegeket.

Két friss beszámoló is megjelent olyan kutatásokról, amik a makuladegeneráció őssejt implantátummal való kezelésének lehetőségét vizsgálták. Korábbi kísérletek alapján az őssejtek retinába fecskendezése nem javított a sérült retina állapotán, így merült fel, hogy az őssejteket egy hordozóhoz rögzítve helyezzék be a szembe. Az implantátumot néhány éve már rágcsálókban és malacokban is kipróbálták. A bíztató állatkísérletes eredmények után a klinikai vizsgálatok következtek, ezekről szólnak a beszámolók.

Az egyik kutatásban öt száraz makuladegenerációval diagnosztizált betegnek helyeztek be őssejt implantátumot. Az implantátum egy hordozó polimerből és a rajta lévő emberi őssejtekből állt. Az implantátum behelyezése a retina felvágásával kezdődött, ezután a lapocskát becsúsztatták a sérült terület mögé. A kísérlet elsődleges célja az implantátum és a szervezet kölcsönhatásának vizsgálata volt. A műtét után folyamatosan helyileg gátolták az immunrendszer aktivitását, az implantátum kilökődésének megelőzése céljából. A későbbi szemfenékvizsgálatok alapján az implantátum a helyén maradt és nem okozott degeneratív elváltozásokat. Mivel a betegeknél előrehaladott volt a makuladegeneráció, a látás javulására nem sok esély volt, az egyik alanynál mégis jelentős látásélesség javulást tapasztaltak. A másik tanulmány két nedves makuladegenerációval diagnosztizált beteg kezeléséről számolt be. A londoni kutatócsoport szintén egy hordozó rétegen juttatta be az őssejteket a betegek retinájába. Az implantátum ezeknél a betegeknél is szépen beépült, ráadásul mindkét betegnél javult a látásélesség is.

Az eredmények fényében tehát elmondhatjuk, hogy az őssejt implantátumok behelyezése biztonságos, nem jár káros mellékhatásokkal. A módszerben rejlő lehetőségek vizsgálatának következő lépése a korai beavatkozás hatásának leírása lesz. Remélhetőleg ilyen esetekben az implantátum megakadályozza majd a látáshoz szükséges sejtek pusztulását és így a látás elvesztését is.

Ez a cikk az „Élet és Tudomány” című lap 2018/29. számában jelent meg.

Források:

Da Cruz, L., Fynes, K., Georgiadis, O., Kerby, J., Luo, Y. H., Ahmado, A., … Coffey, P. J. (2018). Phase 1 clinical study of an embryonic stem cell-derived retinal pigment epithelium patch in age-related macular degeneration. Nature Biotechnology, 36(4), 1–10. https://doi.org/10.1038/nbt.4114

Kashani, A. H., Lebkowski, J. S., Rahhal, F. M., Avery, R. L., Salehi-Had, H., Dang, W., … Humayun, M. S. (2018). A bioengineered retinal pigment epithelial monolayer for advanced, dry age-related macular degeneration. Science Translational Medicine, 10(435), 1–11. https://doi.org/10.1126/scitranslmed.aao4097